Wprowadzenie nowego leku musi być poprzedzone badaniami klinicznymi. Zazwyczaj trwają one przynajmniej kilka lat i bierze w nich udział wielotysięczna grupa ludzi, a dane zbierane są także po zatwierdzeniu preparatu do sprzedaży. Badania składają się z kilku faz – na czym one polegają?
Ocena bezpieczeństwa nowego preparatu
Nim dojdzie do badań z udziałem ludzi, prowadzone są wstępne testy przedkliniczne. Po opracowaniu leku i modelowaniu komputerowym preparat podawany jest pierwszym żywym organizmom – nie są to jednak pacjenci, tylko zwierzęta. W badaniach FIH (ang. first in human) biorą już udział ludzie, zazwyczaj osoby dorosłe, zdrowe, głównie płci męskiej. Faza FIH pomaga określić dawkę terapeutyczną leku oraz maksymalną dawkę tolerowaną. Do ustalenia dawki początkowej korzysta się z metody NOAEL, czyli najwyższej możliwej dawki, która nie powoduje efektów ubocznych.
Faza 0 badań klinicznych polega na podawaniu dawek niższych niż terapeutyczne, dzięki czemu można sprawdzić, czy organizm reaguje na lek zgodnie z przewidywaniami. Na tym etapie sprawdzana jest także interakcja lekowa oraz interakcja badanego preparatu z żywnością. Faza I badań daje wyniki odnośnie bezpieczeństwa leku.
Testy z udziałem chorych
W fazie II badana jest skuteczność leczenia oraz sprawdza się optymalne dawkowanie leku, z uwzględnieniem wieku i płci pacjenta. Od tej fazy zaczynają się testy z udziałem osób chorych. W Clinical Best Solutions kwalifikacja do badań klinicznych zależy od stanu zdrowia ochotnika, rodzaju choroby oraz stadium jej zaawansowania. Oprócz tego testy mogą być prowadzone na konkretnej grupie wiekowej, np. wśród dzieci w wieku od 12 do 15 lat. Na tym etapie ochotników jest jeszcze niewielu, ale gdy faza ta zakończy się pozytywnymi wynikami, do testów włącza się kolejne grupy pacjentów.
III faza badania klinicznego to nawet tysiące ochotników – tak szeroka grupa pozwala potwierdzić skuteczność leku i ustalić przeciwwskazania do rozpoczęcia terapii. Jeśli nie ma żadnych zastrzeżeń co do działania i bezpieczeństwa leku, zostaje on zatwierdzony przez stosowny organ. Po dopuszczeniu nowego preparatu do powszechnego stosowania dane wciąż są gromadzone, dzięki czemu wiadomo, jak lek zachowuje się w dłuższej perspektywie czasowej, np. czy po kilku latach nie pojawiają się nieznane wcześniej niepożądane działania uboczne.